El presidente del Comité Rick Scott aborda los obstáculos regulatorios que retrasan los tratamientos de enfermedades raras y limitan el acceso de los pacientes a la innovación

WASHINGTON, D.C. – El Senador Rick Scott, presidente del Comité Especial del Senado de EE.UU para asuntos de la vejez dirigió una audiencia titulada “Del regulador al bloqueo: Cómo la burocracia de la FDA sofoca la innovación”. Esta audiencia examinó cómo los procesos regulatorios y los estándares en evolución de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) pueden retrasar involuntariamente el acceso de los pacientes a terapias seguras y eficaces, particularmente para las personas que viven con enfermedades raras. Esta audiencia también exploró oportunidades para mejorar la claridad y previsibilidad regulatoria y discutió cómo un proceso de revisión eficiente que pone a los pacientes en primer lugar puede fortalecer el lugar de Estados Unidos como líder biomédico.

Esta audiencia sigue a una carta bipartidista de noviembre de 2025 dirigida al comisionado de la FDA, Dr. Martin Makary, en la que expresa el interés del comité en comprender cómo la agencia está apoyando la innovación en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y aumentando la velocidad y el número de aprobaciones de estas enfermedades. El presidente del Comité Scott está comprometido a garantizar que la FDA cumpla con su misión de proteger a los pacientes mientras fomenta la innovación y mantiene el liderazgo de Estados Unidos en la investigación biomédica.

Los testigos del presidente del Comité Scott para la audiencia de hoy se encontraban Annie Kennedy, directora de misión principal de la Fundación EveryLife para Enfermedades Raras; Jeremy Schmahmann, M.D., director del Centro de Ataxia del Hospital General de Massachusetts; Bradley Campbell, presidente y director ejecutivo de Amicus Therapeutics; y la Dra. Cara O'Neill, M.D., FAAP, directora científica y cofundadora de la Fundación Cure Sanfilippo. Estos testigos destacaron el impacto real que estos obstáculos regulatorios pueden causar en los pacientes y cómo el gobierno federal y la FDA pueden trabajar para mejorar la atención y garantizar que las terapias que salvan vidas lleguen a los pacientes más rápido y seguro.

NOTA: El presidente del Comité Scott invita a miembros del público, organizaciones de pacientes, investigadores y otros interesados a presentar declaraciones para el acta. Las presentaciones por escrito no deben incluir información personal identificativa y deben enviarse por correo electrónico a: RareDiseaseStatements@Aging.Senate.Gov. Tenga en cuenta que todas las declaraciones deben recibirse antes de las 5:00P.M. ET del Jueves, 5 de Marzo de 2026 para ser incluidas en el acta oficial de la audiencia.

Vea el discurso completo del presidente del Comité Scott AQUÍ o haciendo clic en la imagen de arriba. Lea las palabras del presidente del Comité Scott, tal como se prepararon para su presentación arriba en inglés.

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